深圳商報2019年8月27日訊（駐穗記者張瑩）8月26日，核酸藥物Blockmir產(chǎn)業(yè)技術(shù)平臺落戶(hù)廣州開(kāi)發(fā)區。作為中國首個(gè)核酸類(lèi)技術(shù)平臺，它是完全由我國科研人員主導、擁有自主知識產(chǎn)權的創(chuàng )新平臺，打破目前國內核酸藥物研發(fā)平臺由外國專(zhuān)家主導的局面。
該平臺由中山大學(xué)中山醫學(xué)院國家“重大新藥創(chuàng )制”臨床前藥效學(xué)評價(jià)技術(shù)平臺，與鎖核苷酸（LNA）創(chuàng )始人、南丹麥大學(xué)Jesper Wengel院士團隊共同創(chuàng )立。將研發(fā)一系列符合國家發(fā)改委發(fā)布的《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規劃》所明確提出的核酸類(lèi)原創(chuàng )新藥。
據介紹，核酸分為DNA和RNA，DNA是我們熟悉的儲存、復制和傳遞遺傳信息的物質(zhì)，而鮮為大眾所知的“RNA家族”，則在蛋白質(zhì)合成過(guò)程中起著(zhù)重要作用——有的負責攜帶和轉移物質(zhì)，有的負責提供合成蛋白質(zhì)的場(chǎng)所，還有一種需要特別關(guān)注的RNA“成員”，負責提供合成模版，“指導”蛋白質(zhì)的合成，人稱(chēng)“mRNA”，也叫“信使RNA”。
目前，核酸作為藥物在臨床已應用于中樞神經(jīng)、泌尿、代謝和心血管等許多方面。在美國，核酸藥物市場(chǎng)近年來(lái)在抗病毒、抗腫瘤、抗代謝紊亂方面顯示了不可替代的作用。
Wengel教授介紹說(shuō)，現存核酸藥物存在一定的局限性，僅能覆蓋50%的疾??；在體內不穩定，易降解，難以達到作用器官；副作用大，新藥研發(fā)后續風(fēng)險大。Blockmir藥物就是針對以上局限性進(jìn)行研究，并取得了顛覆性成就。