據新華社上海6月12日電 有著(zhù)“神奇剪刀”之稱(chēng)的基因編輯技術(shù)被視作攻克人類(lèi)絕癥的利器。10日，國際學(xué)術(shù)期刊《自然》在線(xiàn)發(fā)表了我國科學(xué)家的最新成果，中科院腦智卓越中心楊輝團隊及其合作者開(kāi)發(fā)出一種編輯效果更精準的“安全剪刀”——ABE（F148A），縮短了攻克罕見(jiàn)病的臨床試驗時(shí)間。
該團隊首先對目前學(xué)術(shù)研究和臨床上經(jīng)常使用的多種基因編輯“剪刀”進(jìn)行了全面檢測，他們最新發(fā)現，現有“剪刀”不僅存在剪切“失誤”風(fēng)險，而且破壞了大量核糖核酸（RNA），具有較高致癌風(fēng)險。為大幅降低失誤率、同時(shí)不破壞核糖核酸，該團隊開(kāi)發(fā)出了一種“安全剪刀”——ABE（F148A），結果對比表明，“安全剪刀”不僅能夠更加精準地剪切基因，而且不會(huì )“誤傷”核糖核酸，致癌風(fēng)險大大降低。
業(yè)內專(zhuān)家認為，該基因編輯“剪刀”安全性更好，有望更快推向臨床，第一步可用于治療病情較嚴重的罕見(jiàn)病，例如地中海貧血、視網(wǎng)膜黃斑變性、遺傳性耳聾等，而后可逐漸用于常見(jiàn)疾病治療，例如心血管病、神經(jīng)退行性疾病等。
記者獲悉，該成果目前已完成專(zhuān)利申請，正通過(guò)搭建動(dòng)物模型生產(chǎn)平臺、基因編輯治療策略研發(fā)平臺、臨床試驗及效果評價(jià)平臺向臨床與產(chǎn)業(yè)轉化。